2025年11月21日辉瑞这款名为友瑞宁®的马塔西单抗在华获批，作为国内首个TFPI单抗血友病疗法，给重型血友病A、B患者带来了全新治疗选择，核心关键信息如下：

1. 适用范围明确：适用于体重≥35kg的12岁及以上人群，针对无凝血因子抑制物的重型A型、B型血友病患者，用于常规预防治疗以降低出血频率，还理论上不受抑制物影响，适用人群覆盖较广。

2. 治疗机制创新：和传统补充缺失凝血因子的疗法不同，它通过抑制天然抗凝血蛋白TFPI来促进凝血酶生成，恢复凝血与抗凝系统平衡，摆脱了对凝血因子Ⅷ或Ⅸ的依赖。

3. 疗效与安全性过硬：全球III期BASIS研究显示，其治疗12个月后，相比既往常规预防治疗，患者年化出血率降低35.5%，相比既往按需治疗更是降低92%。且研究中不良事件多为轻中度，无血栓相关事件，也没有患者因不良事件停药。

4. 用药方式更便捷：采用固定剂量皮下注射，每周仅需给药一次，注射前还不用复杂重组配制，相比传统每周多次的静脉注射疗法，大幅减轻了患者的用药和心理负担，能提升治疗依从性。